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药物作用是指药物与机体细胞间的初始作用，是动因，是分子反应机制，有其特异性。药理效应是药物作用的结果，是机体反应的表现，对不同脏器有其选择性。
（1）能引起细胞形态与功能发生质变的药物受到注意，例如引起癌变；
（2）基因疗法能使机体引出遗传缺陷时或原来没有的特殊功能。
（3）药物作用特异性强不一定引起选择性高的药理效应，二者不一定平行。如阿托品特异性阻断m-胆碱受体，药理效应选择性并不高，对心脏、血管、平滑肌、腺体及中枢神经功能都有影响，且有的兴奋、有的抑制。作用特异性强及（或）效应选择性高的药物应用时针对性较好。
（4）效应广泛的药物副反应较多。但广谱药在多种病因或诊断未明时有其优点，如广谱抗生素、广谱抗心律失常药等。
（5）药理效应与治疗效果并非同义词，如扩张冠脉的药物不一定都是抗冠心病药，抗冠心病药也不一定都可缓解心绞痛，有时还产生不良反应，这就是药物效应的两重性：药物既能治病也能致病。
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