烷化剂是一类在体内能形成缺电子活泼中间体或其他具有活泼的亲电性基团的化合物，其主要作用机制是与生物大分子（如DNA、RNA或蛋白质）中富含电子的基团（如氨基、巯基、羟基、羧基、磷酸基等）发生共价结合，使这些生物大分子丧失活性或使DNA分子发生断裂，从而影响细胞的功能和结构，最终导致细胞死亡。

首先，烷化剂对DNA的作用是其发挥抗肿瘤等作用的关键环节。烷化剂可以与DNA分子中的鸟嘌呤残基发生反应，例如在N - 7位上进行烷基化。这种烷基化作用会导致多种后果。一方面，它可能引起DNA分子的碱基配对错误，在DNA复制时，原本与鸟嘌呤配对的胞嘧啶无法正常结合，而可能与其他碱基错误配对，从而导致基因突变。另一方面，烷基化后的DNA还可能发生链内或链间的交联。链内交联是指同一条DNA链上的两个位点被烷化剂连接在一起，链间交联则是使两条DNA链相互连接。交联会阻碍DNA的解旋和复制过程，使得DNA无法正常进行转录和复制，进而抑制细胞的增殖。

其次，烷化剂也能作用于RNA和蛋白质。对RNA的烷基化会影响其正常的转录和翻译功能，干扰蛋白质的合成。而对蛋白质的烷基化则可能改变蛋白质的结构和功能，影响细胞内的各种代谢过程和信号传导通路。

此外，烷化剂的作用具有一定的选择性，通常对增殖旺盛的细胞（如肿瘤细胞）更为敏感。因为肿瘤细胞处于快速分裂和增殖状态，需要不断进行DNA的复制和蛋白质的合成，烷化剂对这些过程的干扰会更有效地抑制肿瘤细胞的生长和存活。然而，烷化剂在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对正常的增殖细胞（如骨髓造血细胞、胃肠道黏膜上皮细胞等）产生一定的毒性作用，这也是使用烷化剂治疗时会出现一些不良反应的原因。