埃博拉病毒感染的试验性治疗方法

一家小型生物技术公司（Mapp 生物制药公司）已经开展了 ZMapp 的临床前试验，ZMapp 是一种被动免疫治疗药物，包含 3 种从烟草属植物中制备的人源化单克隆抗体。近期的一项试验发现，给猕猴接种埃博拉病毒株后使用该药 5 天，可有效防止致命性疾病的发生。

基于这些研究数据，6 名医务工作者和 1 名神父接受了 ZMapp 治疗，据媒体报道，至少部分患者获益。然而，由于该药的库存已用完，且批量生产尚需数月，导致该药严重缺乏，从而限制了其广泛使用。其他正在研发中的新型药物也可能有效果，并且可能更易于快速地大批量生产。

对这一免疫治疗药物和其他新药的争论促使世界卫生组织（WHO）于 2014 年 8 月 11 日召集了一个专家组，对这些药物提出建议。专家组得出了一致性结论，即在符合某些条件的前提下，将实验室和动物模型中已获得有希望结果但尚未在人类中评估安全性和有效性的未注册药物用于治疗或预防，无论从伦理学还是证据角度都是可以接受的。

避免同情性用药

“同情性用药”指的是使用未获批的药物，并且超出了科学的用药方案，医学教|育网搜集整理目的是使有严重（往往是威胁生命的）疾病的个别患者获益。面对这样一个致死率超过 50% 的埃博拉病毒感染性疾病，采用同情性用药原则给予有希望但未获批的新药是可以理解的。同情性用药在理论上与认识过程是相符的。

正如 WHO 顾问小组指出的，“监督 [ 未获批新药使用 ] 的医生在道义上有责任收集和分享所有获得的有意义的数据，以便明确药物的安全性和有效性”。

允许基于挽救生命而非学术假说来推动新药的使用，但仍需阐明其在下一次疫情暴发中的作用，并最终使患者获得最大益处。此外，特别是当同情性用药初次在人类中应用时，其避免的死亡人数不一定会超过该药在设计良好的临床试验中的结果。

而且，当新药供不应求时，临床医生和卫生当局将面临在众多需要该药的患者中谁应优先获得的难题，不管是采取同情性用药还是临床试验。基于上述原因，政策制定者应提倡围绕适当的学术问题组织临床研究，而非认可同情性用药。

在决定优先权时强调患者获益和学术知识的获得

在短期内，ZMapp 和其他新药的产量将无法满足所有可能获益患者的治疗需求。因此，临床医生和卫生当局将不可避免地采取定量供应。在临床试验中，制定入组标准时应考虑 2 个因素：哪些患者最有可能从药物治疗中获益，从哪些患者中最有可能得出支持药物用于下一次疫情暴发的循证证据。研究者更倾向于在危重症埃博拉病毒感染者而非病情较轻患者中开展初期试验。

然而，在可以为首次人类研究提供设计线索的猕猴实验中，接种病毒后 5 天内给予 ZMapp 是有效的。基于该临床前研究结果以及感染后期给予该免疫治疗有效性证据的缺乏，患者获益和学术理论均提示应将纳入初期试验的患者限定为早期疾病而非晚期疾病。

此外，在治疗药物极度稀缺的情况下，考虑到知情同意、互惠性和物流问题，让医务工作者和其他在埃博拉病毒疫区的一线工作者优先进入临床试验是合理的。