中枢性尿崩症主要是由于抗利尿激素（也称为血管加压素或ADH）的缺乏所引起的。这种疾病的发生与下丘脑-神经垂体系统功能障碍有关，导致体内不能产生足够的抗利尿激素或者虽然能够产生但分泌不足。正常情况下，当人体需要减少水分排出时，下丘脑会合成并储存抗利尿激素，然后通过神经垂体将其释放到血液中，作用于肾脏远曲小管和集合管上的V2受体，增加水的重吸收，从而浓缩尿液、减少尿量。然而，在中枢性尿崩症患者中，由于各种原因（如遗传因素、肿瘤、感染、头部创伤等）造成下丘脑或神经垂体损伤，使得抗利尿激素合成和分泌过程受损，结果是肾脏无法有效地回收水分，导致大量稀释性的尿液排出，出现多饮、多尿等症状。因此，补充外源性抗利尿激素（如去氨加压素）是治疗中枢性尿崩症的主要方法之一。
