Protalix向FDA递交高雪氏症治疗药新药申请
近日，Protalix公司向美国食品药品管理局（FDA）递交了其高雪氏症治疗药Taliglucerase Alfa的新药申请，该药属植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶（GCD）。
日前，Protalix公司与辉瑞公司达成了一项关于Taliglucerase Alfa的推广及销售协议，后者获得了该药在全球范围内的独家销售权，而前者则负责药物在以色列的销售。Protalix公司相关人士称，递交这份新药申请之后，合作双方在为高雪氏症患者提供实惠治疗药的道路上又迈出了一大步。不久，这种药物在其他国家和地区的新药申请也将陆续提交。辉瑞相关负责人则表示，该公司已针对高雪氏症的治疗成立了一个专家组，这些专家在罕见病及遗传病治疗方面具有丰富的经验。
此外，Protalix公司近日声称已向欧洲药品管理局递交了该药的儿科临床试验申请。
此前，Taliglucerase Alfa已被FDA指定为罕见病治疗药，并获准进入其快速批准通道。目前，在美国和欧洲地区，在符合相应的特殊规定之后，该药才可用于高雪氏症患者。
