药效学研究

定义：研究药物对人体(包括老、幼、正常人与病人)生理与生化功能的影响和临床效应，以及药物的作用原理。简言之，即研究药物对人体的影响。

药效学研究目的：确定人体的治疗剂量，以便在每个病人身上能得到最大的疗效和最少的副作用；观察剂量、疗程和不同给药途径与疗效之间的关系。

药动学与生物利用度研究

药动学 研究药物在正常人与患者体内的吸收、分布、代谢和排泄的规律性。简言之，即研究机体对药物的处理。通常用房室模型进行模拟。

毒理学研究

定义：在研究药物疗效时应同时观察药物可能发生的副作用、中毒反应、过敏反应和继发性反应等。在用药过程中应详细记录受试者的各项主、客观症状，并进行生化检查，出现反应时，应分析其发生原因，提出可能的防治措施。

临床试验

评价新药的疗效和毒性,均必须通过临床试验做出最后判断。

我国1999年5月1日实施《药品审批办法》将我国新药的临床试验分为四期：

Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢动力学，为制定给药方案提供依据；

Ⅱ期临床试验：随机盲法对照临床试验，对新药有效性及安全性做出初步评价，推荐临床给药剂量；

Ⅲ期临床试验：扩大的多中心临床试验.应遵循随机对照原则,进一步评价有效性、安全性；

Ⅳ期临床试验：新药上市后监测，在广泛使用条件下考察疗效和不良反应(注意罕见不良反应)。

药物相互作用研究