毒素在生物医学中作为新药导向和寻找新药的重要途径。利用对毒素结构及其作用机制的研究成果，借助计算机辅助设计系统用以发现新药。
以毒素研制治疗癌症、受体症和免疫病的新药。例如，利用白喉毒素的A链与多种癌症细胞抗体连接研制出导向抗癌药物等。在黑色素瘤、乳腺癌等治疗上已有报道医`学教育网搜集整理。
外毒素菌苗。绝大多数外毒素是蛋白质，注射于人和动物体内后能产生相应的抗体。这些抗体可有效地同毒素结合，干扰毒素与其靶细胞的结合，抑制其转运，如白喉类毒素、肉毒类毒素等。近年来根据某些细菌寄生于寄主黏膜细胞表面，并在其上分泌IgA，而IgA又能阻止毒素同寄主细胞的结合的原理，研制出一种新的霍乱口服菌苗，既含有细菌黏附素，又有霍乱毒素B亚单位，效果较好。此外，毒素基因工程苗的研究也相当活跃。
