主要用于探讨病因、相关因素对于疾病产生的影响。它先按疾病状态，确定调查对象，选择有特定疾病的人群组，与未患这种疾病的对照组，比较两组人群过去暴露于某种可能危险因素的程度，分析暴露是否与疾病有关。假如病例组有暴露史者的比例或暴露程度显著高于对照组，且经统计学检验差异有统计学意义，则可认为这种暴露与某疾病存在着联系。这种研究方法是了解和比较病例组与对照组过去的暴露情况，从病例开始以追溯办法寻找疾病的原因，在时间上是先由“果”，后及“因”的回顾性研究。

　　在应用病例一对照研究时应注意：

　　①首先确定危险因子，提出病因假设。病因假设可以来源于以往文献复习医学教|育网搜集整理，或来源于横断面流行病学调查提供的线索，也可来源于临床医疗实践；

　　②然后确定病例组与对照组的配比方式，一般配比方式有两种，一是组间配比，也就是混杂因子在两组间的频数分布基本相等。所谓混杂因子就是会夸大或缩小研究因素与疾病之间真实联系的一些因素。最常见的如年龄、性别、文化程度等。另一配比方式是配时，即给每个病例挑选一个或数个混杂因子相同或相近的对照；

　　③确定配比之后再确定病例组与对照组的人选，不管是病例组或对照组的研究对象，他们的诊断必须明确，应有统一的诊断标准与暴露标准，防止错分，尽量减少两个组的选择偏性，不然会影响调查结果；

　　④然后设计调查表，调查病例组与对照组对象以往的暴露史，资料收集可采用直接询问、通信、查阅记录等方式；

　　⑤最后将收集到的资料用统计学的方法进行分析。

　　一般用相对危险度（RR）或比数比例（优势比OR）或归因危险度（绝对危险度）（AR）作为暴露与疾病之间关联强度的统计量，然后通过成组资料相对危险度的显著性检验及其可信限计算，以推断疾病与危险因子之间的关系。病例一对照研究的特点是观察时间短、需要研究的对象少，适合研究一些病程较长的慢性病和一些比较少见的疾病。又由于它一次可研究多个因素，尤其适合那些原因未明疾病的研究。但由于病例一对照研究是对过去因素的回顾性调查，所以准确性较低，可靠性较差，回忆偏倚较大。因此要求严格设计、实施和客观评价，减少与控制偏倚发生。