2015年6月13-14日，聚焦南京，在《药学进展》编委会暨首届药学前沿高峰论坛上，一场关于“中国新药研发的顶层设计与路径选择”的巅峰对话在这里举行。

    创新药物是提升企业竞争力的重要手段，全球在研新药项目数从2001年的5995个增长至2013年的10479个，年均增长率4.76%.新靶点药物、抗体药物、ADC药物、免疫治疗、新型疫苗不断推出，2013年共有56中新药和生物制剂首次上市，是过去10年内数量最多的一年。2014年工批准37个新药和生物制品。为鼓励开发，“突破性治疗”概念得到认可。

    我国目前也提出启动精准医学，近期目标关注癌症治疗，考虑可遗传性基因变异、癌症风险、分类诊断、肿瘤标记物、药物与抗体设计、靶向疗法、癌症免疫治疗。长远目标关注健康管理对疾病风险评估、病症机制把握、疾病最佳治疗方案的预测。

    我国重大新药创制专项重点任务，即：创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业新药物孵化基地建设、新药研究开发关键技术研究。国内重大新药创制重大专项启动以来，药物品种研发取得积极进展，截至2014年，83个品种获得新药证书，其中41个品种拥有自主知识产权。目前在肿瘤、多药耐药菌、个体用药、生物标记物方面仍然存在巨大的需求。但中国医药创新任然面临许多关键问题。临床准入时间长、过程管理弱、新药注册绑定生产许可；源头创新能力不强，转化能力不强，研究平台与先进上产里联盟作用有待发挥；私有资本不远投入，早期研发支持不足；招标采购周期长，创新药无法及时进入医保目录或者招标采购目录。