毒理作用：亚急性毒性、慢性毒性：大白鼠口服给药6个月试验，最大用量每日500mg/kg组出现贫血，但这时血浆中浓度相当于病人临床用量的100倍。猴服药3个月和6个月两组试验，每日34-300mg/kg组出现贫血，试验6个月时观察到骨髓变化及末梢血红细胞形态有轻微变异。致癌、致突变及生殖力毒性：齐多夫定三个剂量给予小鼠和大鼠（每组小鼠、大鼠均60只），开始小鼠剂量30、60、120mg/kg/日，大鼠80、220、600mg/kg/日，在给药90天后，因小鼠出现贫血，剂量降低至20、30与40mg/kg/天。大鼠的高剂量组在91天后降至450mg/kg/天，在279天后降至300mg/kg/天。在小鼠试验中，19个月后，高剂量组7只出现阴道肿瘤，中剂量组有一只出现阴道癌，低剂量组未发现肿瘤。在大鼠试验中，20个月后，高剂量组出现两例非转移性阴道扁平细胞癌，中、低剂量组未发现阴道肿瘤。未发现其它肿瘤。发现肿瘤的药物接触量，按AUC计，小鼠约为人用药（每4小时100mg）的3倍，大鼠是人的24倍。在小鼠还进行了两个通过胚胎的致癌试验。一个试验用母鼠怀孕第10日起服用齐多夫定20mg/kg/天或40mg/kg/天至母鼠生产，哺乳至仔鼠产后24个月，本试验用剂量约为人的3倍（按AUC计），24个月发现阴道肿瘤增加，肝、肺等其它器官未见肿瘤发生增加。这些发现与标准致癌试验结果一致。第二个试验齐多夫定采用最大耐受剂量12.5mg/天或25mg/天给予怀孕12天的小鼠至第18天，高剂量齐多夫定组后代鼠肺、肝及雌性生殖道肿瘤发生率增高。还不清楚啮齿类致癌作用与人致癌作用的关系。在小鼠5178Y/TK+/-淋巴细胞齐多夫定有致突变原性，体外细胞转变试验结果阳性，用人淋巴细胞进行的细胞遗传试验结果阳性，小鼠与大鼠多剂给药微核试验结果阳性。单剂量给大鼠进行的细胞遗传试验结果为阴性。齐多夫定给雌性与雄性大鼠剂量为人7倍（按体表面积计）进行的生殖试验，按怀孕率计，没有影响生育力。怀孕：以500mg/kg/天的剂量给予怀孕的大鼠和兔子未发现致突变的证据。大鼠给予150mg/kg/天或450mg/kg/天和兔子给予500mg/kg/天导致胚胎毒性，表现为胚胎吸收增加，在致畸试验中给予大鼠的齐多夫定剂量血药峰浓度是人用量（每4小时100mg）稳态峰浓度的66～226倍，兔子是人的12～87倍。在一体外用小鼠受精卵细胞试验中，齐多夫定给药产生剂量依赖的胚泡形成减少。在大鼠进行的另一致畸试验，3000mg/kg/天剂量导致明显的母体毒性及胚胎毒性增加。这一剂量血药峰浓度是人血药峰浓度的350倍（估计AUC为人的300倍），本试验在每天600mg/kg/天以下剂量未发现致畸性。