生长激素主要生理作用是对人体各种组织尤其是蛋白质有促进合成作用，能刺激骨关节软骨和骨骺软骨生长，因而能增高。人体一旦缺乏生长激素就导致生长停滞。

生长激素缺乏，需经过严格内分泌检查，如垂体刺激试验，经过多次抽血观察生长激素域值的变化，方可确诊。对垂体性侏儒，特发性矮小这些生长激素缺乏者用生长激素治疗后获得令人振奋的生长速度。患特纳氏征（Tunner's）的女性患者早期应用生长激素来增高亦是首选的，否则，其成年人身高平均在1．4米左右。

对于宫内生长迟缓所致低出生体重儿，生长激素可帮助其加速生长，向正常儿身高追赶。对体质性生长迟缓即男性11—13岁，女性10—12岁尚未见到第二性征发育者用生长激素治疗亦可达到满意增高效果。此外，对大面积烧伤和大手术后用生长激素治疗有促进蛋白质合成作用，促进康复。对严重营养不良、先天呆小病亦有调节生长作用。

生长激素治疗效果取决于开始治疗对年龄、基础身高、骨龄以及营养及遗传因素等，通常年龄小的优于年龄大的，尤其是骨龄，10岁前治疗优于10岁后，有的年龄不到10岁，但因应用了一些不正规的甚至是不合理的“增高”治疗，使骨龄相应大于其身高应有的年龄，用生长激素治疗效果就差于骨龄落后者。

生长激素对某些类型的小患者有一定作用，但其须在专科医生检查确诊后并指导下应用才能获得应有效果。