2016年12月23日美国FDA批准Spinraza上市，宣告第一个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）药物的诞生，为千千万万的倍受折磨的SMA患者和家庭带来了希望。Spinraza的发明是基于一个多世纪以来世界各地医生、科学家为攻克SMA兢兢业业、努力探索的知识积累，是过去10余年来多个团队利用现代生物学知识和技术合作共赢的结晶。

我于2000年加入Androphy教授实验室开始SMA病理机制的研究。2004年6月加入Krainer教授实验室，开始研发治疗SMA反义寡聚核苷酸（ASO）药物。我们的药物研发合作伙伴是Ionis（旧称IsIs）医药公司，该公司掌握了当时最新的几种核酸化学修饰技术。从2004年到2011年完成了ASO在试管、细胞的大规模筛选和小鼠模型的药效验证，鉴定出极具治疗价值的候选药物ASO10-27（也称ISIS-SMNRx）；ASO由Ionis提供，工作主要在冷泉港实验室完成，期间共发表第一作者的论文4篇，现已被引1500余次。2011年Inois开始Nusinersen（ASO10-27的临床药名）临床试验。随后美国生物技术巨头Biogen参与到I期和II期的临床试验并在临床III期试验时买断Nusinersen的专利权，Biogen重新命名Nusinersen为Spinraza.

从2004年夏天我加入冷泉港实验室开始ASO药物的研发到2016年圣诞前夕Spinraza被批准，历时12年。作为Spinraza的主要研发人，一方面感叹研发新药的艰辛和团队合作互补的重要性，一方面又感叹我们幸运地遇到了一个前所未有的好时代。我们站在前人的肩膀上前进，21世纪作为生物学世纪已经来临，为我们所有生物医药爱好者提供了一个广阔的施展才能的舞台。

更让人可喜的是，2017年在美国奥兰多举行的国际SMA会议，有多个临床报道显示Spinraza具有令人振奋、超出预期的治疗效果，一些经过治疗后的I型婴儿能做出正常婴儿的各种动作。但同时我们也注意到，约1/3的患者对Spinraza没有反应，而且该药的治疗费用相当昂贵。另外，Spinraza还没有在我国上市。因此现在摆在我们面前最急切的任务是：1. 尽快把Spinraza引进到中国，让我国的患者也能用上该药；2. 研发出更多、更好的药，让所有的患者都能得到有效治疗。 3. 降低制药的成本，不要因为治疗而给患者家庭带来沉重的经济负担。