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基因编辑“制动装置”被破译

SpyCas9系统是当下最重要、也是最广泛使用的基因编辑工具,但如何对SpyCas9的活性进行时间、空间或条件性的精确控制,是当下亟须解决的问题。

哈尔滨工业大学生命科学与技术学院黄志伟教授课题组最新研究成果在《自然》杂志上在线发表,揭示了Anti-CRISPR蛋白抑制SpyCas9活性的分子机制,发现了SpyCas9基因编辑系统活性被抑制的机制,揭开了细菌免疫系统与噬菌体防御系统“军备竞赛”共进化的神秘“面纱”,同时为设计控制、抑制SpyCas9基因编辑系统活性的工具提供了基础。该研究让人类有望在基因治疗领域开发各种各样调控基因的产品,而不会让基因在没有“制动装置”下失控。

中国科学院上海生化与细胞生物学研究所李劲松点评:Cas9基因编辑技术被广泛应用于细胞或在体的基因修饰、改变、激活或抑制,该系统的可控性、专一性以及安全性一直受到相关学术领域的巨大关注。哈工大黄志伟教授团队的研究,从系统安全性的角度,为设计控制、抑制SpyCas9基因编辑系统活性的工具提供了结构基础,也为CRISPR-Cas9基因编辑系统的主要安全性能提供了可能的解决方案。

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