【体内过程】甲氨蝶呤（Methotrexate，MTX）口服吸收良好，但常规为静脉给药。体内主要分布于肝脏、肾脏和骨髓，血浆蛋白结合率约50%.大部分以原形经肾排出，少量可经胆管从粪便排出。
【药理作用】本品与二氢叶酸还原酶有极高的亲和力和抑制力，抑制二氢叶酸还原，使嘌呤核苷酸和胸腺嘧啶核苷酸的合成停止，因此导致核酸合成障碍。本药主要干扰DNA复制，高浓度下也干扰RNA转录。本品抗瘤谱狭窄，主要作用于细胞周期S期，属于周期特异性药物。
【临床应用】用于急性白血病，医学|教育网搜集整理对绒毛膜上皮癌也有较好疗效，也可用于乳腺癌、膀胱癌、睾丸癌、头颈部肿瘤等。临床常大剂量使用甲氨蝶呤时，为保护正常的骨髓细胞，可补充甲酰四氢叶酸钙作为救援剂，以提高疗效、减轻骨髓毒性。
【不良反应】主要为骨髓和消化道毒性。骨髓抑制主要表现为白细胞减少，对血小板也有一定影响，严重时全血常规下降。消化道反应主要为口腔炎、胃炎、腹泻和便血。其他有脱发、皮炎、间质性肺炎、肾毒性、流产、畸胎等。长期用药可引起肝肾损害。
