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胃肠道反应：如恶心呕吐、胃肠道黏膜溃疡等，但比氮芥轻。
抑制骨髓：造成白细胞显著下降。
出血性膀胱炎：本品较特殊的不良反应，与其代谢物丙烯醛自尿中排出有关，较为严重且有血尿。大量补充液体和使用巯乙磺酸钠可降低发生率，减轻症状医学教育`网搜集整理。
病人还可出现脱发、肝功能损害、皮肤色素沉着、心肌损害等。
环磷酰胺有致癌、致畸和致突变作用。
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