对肿瘤的治疗，首先要树立综合治疗的观点。应根据肿瘤的性质及其临床表现，结合患者的身体情况，具体分析，确定采取相应的治疗原则与方法。应注意第一次治疗，常是治愈的关键。
自1946年氮芥用于临床迄今不过40多年。20世纪60年代末、70年代初，化疗开始被临床所承认，遂有肿瘤内科的正式建立。但化疗被正式用于实体瘤的治疗则是20世纪70年代中期以后才正式开始。
1.药物分类
常用的化学抗癌药物按其化学性质及作用有下列几类：
①细胞毒素类（烷化剂）：主要药物是氮芥及其衍化物，例如氮芥、环磷酰胺。
②抗代谢类：甲氨蝶呤、5-氟尿嘧啶。
③抗生素类：博莱霉素、平阳霉素。
④激素类：肾上腺皮质激素类、丙酸睾酮。
⑤植物类：长春碱、长春新碱、喜树碱。
⑥其他：有丙卡巴肼、羟基脲、顺铂等。
细胞增殖周期可以分为有丝分裂（M期）和间期：间期又可分G1期（脱氧核糖核酸合成前期）、S期（脱氧核糖核酸合成期）和G2期（脱氧核糖核酸合成后期）。有丝分裂结束后的细胞可以继续进行增殖（增殖细胞）；亦可暂时或一时不进行增殖，处于静止状态（非增殖细胞或G.细胞）；有些细胞则不再增殖，通过分化而死亡。
根据各种抗癌药物对细胞周期的作用及其对增殖细胞和休止细胞的敏感性不同，可将现有抗癌化学药物分为两大类。
细胞周期非特异性药物：药物可作用于细胞增殖周期的各期。对肿瘤和正常细胞选择性小，对增殖细胞和非增殖细胞作用相似，对癌细胞和正常造血细胞有相似的毒性。这类药物主要是通过抑制脱氧核糖核酸的复制和影响脱氧核糖核酸的功能而发挥作用医学教|育网搜集整理，但亦包括一些抑制核糖核酸和蛋白质合成的药物。主要为一些细胞毒素类和抗生素类药物。
细胞周期特异性药物：主要是一些代谢类和植物类药物。它们通过抑制细胞脱氧核糖核酸的生化合成及有丝分裂而发挥作用。因此，只能影响已进行细胞周期或处于增殖状态的细胞；对未进入细胞周期的休止的细胞则不敏感。
2.治疗方案
临床上常用的治疗方案有以下两种：
单一化学药物治疗：原则上应用选择性比较强的药物。如鳞状细胞癌应用平阳霉素；腺癌类应用喜树碱或5-氟尿嘧啶治疗。
联合化学药物治疗：联合化学药物治疗应选择作用于肿瘤不同细胞周期，以及考虑到不同毒性的药物进行合并，以便产生协同作用，避免对抗，提高疗效。
3.给药方法
序贯疗法：常用于较晚期的恶性肿瘤。先用较大剂量细胞周期非特异性药物杀伤大量肿瘤细胞，使增殖的癌细胞总数减少促使休止期的癌细胞进入增殖周期，再用细胞周期特异性药物杀伤增殖细胞，可以提高疗效。
另一种序贯疗法亦称同步治疗，先用M期抑制剂（长春新碱或长春碱），医学教|育网搜集整理经过一定时间后，再用细胞周期特异性或非特异性药物治疗，也可以增加疗效。长春新碱能使细胞阻滞在M期，造成部分同步化，经过一段时间，长春新碱的作用解除后，这些细胞将同步化地进入甲氨蝶呤或环磷酰胺最敏感的时相，增加药物的杀癌细胞能力。
冲击疗法：大剂量一次冲击治疗。通常指给药间隔在3周以上者。这一方案可以利用药物的最大杀伤能力，比每日小剂量用药疗效显著为好。冲击疗法的毒性，特别是对骨髓的抑制并不比小剂量给药为大，且不易出现耐药性；对免疫功能的影响亦较小，但对老年、体弱的患者应慎重使用，而且应在有解毒药的条件下配合应用。
中剂量脉冲治疗：即采用适当间歇，中剂量给药的方法。通常指每周给药l～2次。临床上多用甲氨蝶呤、喜树碱、放线菌素等细胞周期特异性药物，可以较多地杀伤处于增殖状态的癌细胞，而较小损伤休止的生血干细胞。
小剂量每天给药：适用于药物毒性较小，排泄较快者。如平阳霉素、丙卡巴肼等。
分次给药：指每隔数小时给药1次。如阿糖胞苷，对增殖细胞非常敏感，但在体内存留时间短，因而必须采用分次给药的方法。才能使血中药物浓度持续一定时间。
4.给药途径
可选用静脉推注或滴注、颈外动脉分支插管推注或滴注（亦称区域性动脉化疗）、口服、肿瘤内注射、肌肉注射以及外用涂敷等。
5.化疗的不良反应
主要的不良反应是骨髓抑制。
对造血系统有抑制作用的药物：氮芥、医学教|育网搜集整理丝裂霉素、甲氨蝶呤、5-氟尿嘧啶、长春碱等。
对造血系统无抑制作用或作用较轻的药物：激素、阿糖胞苷、平阳霉素、长春新碱等。
当白细胞数降到3×109/L、血小板计数降到8×109/L时，应予停药。防治白细胞数下降或提高白细胞可用利血生、维生素B4、维生素B6、鲨肝醇、泼尼松等药物。提高血小板计数的药物有花生衣糖浆、止血宁、酚磺乙胺等。白细胞计数严重减少时，应给予抗生素或丙种球蛋白以预防感染。必要时应输入鲜血，或行成分输血。如条件许可，患者应在消毒隔离室内生活与治疗。
其他的不良反应有消化道反应。表现为；食欲减退、恶心、呕吐、腹泻或腹痛，严重时可有血性腹泻、口腔炎或肝损伤。如甲氨蝶呤、5-氟尿嘧啶等均可引起。轻度的消化道反应可于停药后逐渐恢复，重度的消化道反应须及时治疗，方法同放疗后反应。另外，巯嘌呤、喜树碱、环磷酰胺有时可引起血尿；长春碱和长春新碱都有神经肌毒性，可引起麻木、疼痛。
