峻下逐水药多为苦寒有毒之品，它们的功效主要体现在以下几个方面。
峻下逐水药具有强烈的泻下作用，能使体内潴留的水液通过二便排出体外，以达到消除水肿的目的。对于水肿实证，尤其是全身高度水肿、腹大如鼓、胸胁积水等情况，这类药物能发挥显著的利水消肿功效。比如甘遂，它能直达水饮结聚之处，药力峻猛，可使潴留的水饮从二便排出，对于水肿胀满、胸腹积水等有很好的治疗效果。
峻下逐水药还可用于治疗痰饮积聚。部分药物能促使体内的痰饮排出，缓解因痰饮停聚而导致的咳嗽、气喘、胸胁胀满等症状。像芫花，它能泻水逐饮，对于痰饮停聚于胸胁所致的悬饮病症，有较好的疗效，可减轻胸胁疼痛、咳嗽引痛等不适。
此外，峻下逐水药在治疗肠道积滞方面也有一定作用。它们能刺激肠道，促进肠道蠕动，从而排出肠道内的宿食、燥屎等积滞之物，起到通利大便的效果。
不过，峻下逐水药的药性峻猛，且大多有毒，使用时必须严格掌握剂量和用法，中病即止，不可过量或久服，以免损伤正气。同时，孕妇、体质虚弱者应忌用或慎用。在临床应用中，常与扶正药物配伍使用，以达到祛邪而不伤正的目的。
