国家医疗保障局对十三届全国人大三次会议

第6403号建议的答复

医保函〔2020〕194号

您提出的“关于建立中国罕见病医疗保障多方支付机制的建议”收悉，经商国家药品监督管理局、国家卫生健康委、民政部、银保监会、红十字会，现答复如下：

自基本医疗保险制度建立以来，医保部门高度重视罕见病的用药保障工作，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化，目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中，新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液，并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。同时，对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于超出基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。

在待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

在救助帮扶方面，一是将符合条件的贫困罕见病患者或其家庭及时纳入城乡最低生活保障、特困人员救助供养范围。指导各地优化简化社会救助申请审核审批程序，落实分散供养特困人员委托照料业务。二是加大临时救助力度。指导各地认真贯彻落实《民政部财政部关于进一步加强和改进临时救助工作的意见》（民发〔2018〕23号），进一步明确临时救助对象范围和类别、合理制定救助标准、拓展完善救助方式，不断提高临时救助对罕见病患者的制度可及性和救助时效性。2018年全国共向包括罕见病在内的人员实施临时救助917.7万人次。三是引导慈善力量参与罕见病患者帮扶。开展了一批特色鲜明、具有广泛社会影响力的品牌项目，为罕见病患者群体提供救助。

总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。

对于您提出的“建立罕见病专项基金”的建议，我们将加强研究。据了解，一些社会组织已经开展了针对某种特定罕见病的专项慈善活动，如红十字会设立我国首个0-14周岁贫困重型再生障碍贫血儿童的专项基金——东方天使基金，截至目前共救助患儿近300人，资助总额700余万元。

下一步，我们将立足基本医保“保基本”的定位，结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。继续做好对包括罕见病患者在内的困难群众救助帮扶，一方面强化医疗救助兜底功能，另一方面加强与慈善组织的合作，引导慈善组织、慈善力量在罕见病等特定领域发挥作用等。同时，按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求，积极研究罕见病用药保障措施，着力提升罕见病用药保障水平。

感谢您对医疗保障事业的支持。

国家医疗保障局

2020年12月2日