治疗上最重要的是教育和行为治疗，目的是促进对患儿正常行为的教育，特别是社会性行为的矫正，纠正异常行为，如刻板支作等，消除睡眠障碍、发脾气、多动等继发性症状等。患儿的家庭成员也要注意克服焦虑、自责、急躁情绪，方能对患儿的治疗产生良好的效果。药物治疗仅对个别症状可能有效，如短期严重失眠，可用安定，有攻击行为，可用奋乃静，促进脑功能的药物可选用脑复新、脑复康，或γ-酷氨酸，此外，利他林对治疗孤独和语言障碍有效。

　　近年来，有人报告，服用芬氟拉明（fenfluramine）治疗孤独症获得疗效，该药是苯丙胺的衍生物，服用后可使中枢神经系统血清素水平降低，减轻多动及刻板动作，改善注意力，对有些病例尚可提高智商。

　　氟哌啶醇可改善儿童的孤僻、退缩及某些刻板的行为，药物的选择要取决于儿童的年龄、疾病的严重程度及病程的长短，剂量也应根据每个孩子的具体情况从最小剂量开始，逐渐缓慢加量，直至出现适当的疗效或副反应为止。患孤独症的儿童，一般病程都比较长，所以用药治疗的时间也相对长一些。家长应注意治疗时药物的副作用，如锥体外系反应、肝功能及心血管以及血象的异常，因此，对患儿定期复查是必要的。

　　上述药物对孤独症的患儿确定具有重要的治疗作用，可使某些症状减轻，有利于行为及心理治疗的进行，但目前还达不到根治的效果。药物本身还不能提高孩子的学习认识能力，也不能建立正常的行为，但有效的药物可使儿童对环境和管理更为适应。通过药物、特殊训练和行为矫治等综合措施，患儿的症状能够得到较理想的改善。