造血干细胞的主要功能是维持和更新血液系统中的各种细胞。具体来说，造血干细胞具有自我复制和多向分化的能力。一方面，它们能够不断分裂产生新的造血干细胞以保持自身数量的稳定；另一方面，这些细胞还能分化成多种不同的血细胞前体，包括红细胞、白细胞（如中性粒细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞、单核/巨噬细胞、淋巴细胞等）、以及血小板。通过这种自我更新和定向分化的机制，造血干细胞确保了人体血液系统的正常运作及免疫功能的实现。
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