儿童Graves病(GD)的管理面临两难困境。尽管已确定儿童Graves病起始治疗首选抗甲状腺药物(ATD)治疗,但据研究显示,儿童患者的缓解率 低于成人,且丙硫氧嘧啶诱导的严重的不良事件(AEs)也是一个问题。放射性131碘和手术治疗是有效的,但经常导致永久性的甲状腺功能减退,需要终生进 行T4补充治疗。本研究的目的是在大规模的儿童Graves病患者人群中探讨抗甲状腺药物治疗的结局,确定哪些是疾病缓解的重要预测因素,并评估抗甲状腺 药物的一些不良事件。
日本一项单中心回顾性研究结果显示,对儿童Graves病患者,抗甲状腺药物治疗是一种有效的治疗方法。研究全文8月8日在线发表于《甲状腺》杂志。
研究对1982年至2006年期间在作者所在机构就诊的1138例年龄18岁以下的新诊断Graves病儿童病例进行了回顾性分析。入选的儿童患者在诊断时的年龄中位数为16岁(范围:3–18岁),女性995例,男性143例。所有患者起始均采用抗甲状腺药物治疗。疾病缓解定义为停止抗甲状腺药物治疗后,甲状腺功能维持正常超过12个月,且在随访期间无任何复发医`学教育网搜集整理。
结果显示,1138例患者中723例继续接受抗甲状腺药物治疗,271例接受手术或放射性碘131治疗,144例失访。723例继续接受抗甲状腺药物治疗的患者中,84例患者随后持续抗甲状腺药物治疗,639例患者在治疗3.8年后停用抗甲状腺药物治疗【中位治疗时间:3.8年(范围:0.3–24.8年)】。639例停用ATD治疗的患者中,334例(46.2%)达到缓解【中位随访时间:5.8年(范围:1.0–24.8年)】,247例(34.2%)经历复发【中位随访时间:10.8年(范围:0.3–27.2年)】,58例(8.0%)失访【中位随访时间:0.4年(范围:0-0.9年)】。
在271例接受手术或放射性碘131治疗的患者中,218例接受手术治疗【中位治疗时间:1.3年(范围:0.1–16.1年)】,53例接受放射性碘131治疗【中位治疗时间:6.0年(范围:0.1–17.2)】。选择进行手术或放射性碘131治疗的原因包括,医生建议(n=148)、患者意愿(n=73)、不良事件(n=42)、抗甲状腺药物依从性差(n=6)和甲状腺癌(n=2)。
累计缓解率随着抗甲状腺药物治疗持续时间延长而增加,直到第5年。没有发现疾病缓解的重要预测因素。甲巯咪唑和丙硫氧嘧啶诱导不良事件的总发生率分别为21.4%和18.8%.本研究中无致命不良事件发生。大多数不良事件(91.6%)发生在ATD治疗的前3月内,2.7%发生在抗甲状腺药物起始治疗后2年以上。7/8的迟发性不良事件是由丙硫氧嘧啶诱导的。
研究者写道,儿童Graves病患者在停止抗甲状腺药物治疗后,短期内极易复发,本研究中73.7%的复发发生在停止抗甲状腺药物治疗1-2年内,说明在此阶段进行常规复查非常重要。研究未发现疾病缓解的重要预测因素的原因之一可能是回顾性研究在收集数据上有诸多限制。
总之,对儿童Graves病患者而言,长期的抗甲状腺药物治疗是一种有效的治疗方法,本研究证实其缓解率高达46.2%,且缓解率随着治疗持续时间延长而增加。在整个抗甲状腺药物治疗期间均应密切关注相关药物不良事件。在抗甲状腺药物选择上,甲巯咪唑更合适用于儿童Graves病患者的长期治疗。