临床医学理论

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基因治疗用的非病毒载体

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  可利用裸露DNA直接将带有目标基因的质粒DNA以注射或点滴送入体内,这方法非常简便,但往往DNA送入细胞的效率不高;即使DNA进入细胞,裸露DNA也容易被细胞内的酵素分解,而无法进入细胞核内表现,或者表现时间短暂而须重复施打基因。但此法主要优点在副作用及潜在毒性较小。

  磷脂质是同时带有亲水与疏水性质的分子,当磷脂质浓度够高时其疏水端会自发性聚集而形成微脂粒。若与DNA混合,则其疏水端可将DNA包覆起来,而将亲水端暴露在外。由于细胞膜主要成分亦是磷脂质,因此磷脂质与细胞膜接触时可利用融合现象将DNA送入细胞。这方法已广泛使用于DNA转染入细胞,因此也用于基因治疗,但一般而言,微脂粒传送效率并不高。

  DNA复合物原理与微脂粒类似,但磷脂质由一设计的复合物取代,医学教.育网搜集整理此复合物一般由两部分组成──聚阳离子与配体。聚阳离子常用聚离胺酸,因其所带正电可吸引DNA上的负电,并进而将它包覆起来;而配体则负责与细胞上受体结合并进入细胞。视所结合受体不同,配体可为糖蛋白、抗体、糖类或其它生物分子,DNA在进入细胞内后,可形成内核体而逃避酵素分解DNA,并将DNA送入细胞核。

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