（一）治疗
小剂量多巴制剂对本病有戏剧性治疗效果。约半数患者服药当天即见效，起效时间一般不超过7天，因此，一旦怀疑此病，立即给药，作为诊断性治疗。
国外推荐剂量为左旋多巴/苄丝肼（美多巴）0.125～0.25g/d，分2～3次服用。国内左旋多巴/苄丝肼（美多巴）用量一般为62.5～187.5mg/d.有报道持续用药15年，未出现任何副作用（Harwood，1994），但若停药，症状即重新出现。
（二）预后
本病的根本病因，在于GCHⅠ基因突变所致多巴胺合成减少。因此，需长期用药补充其不足，医学教育|网搜集治疗中无需增大剂量，亦不会出现开关现象、药效减低等副作用（Nygaard，1988）。
