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基因治疗是把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这是治疗遗传病的最有效的手段。基该方法是：基因置换、基因修复、基因增补和基因失活等。
运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷，不但准确而且迅速。通过基因工程给患有遗传病的人体内导入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。
但基因治疗技术尚未成熟，未成熟的关键问题在于：①如何选择有效的治疗基因；②如何构建安全载体，病毒载体效率较高，但却有潜在的危险性；③如何定向导入靶细胞，并获得高表达。
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